进行性肌肉营养不良最新治疗方法

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FDA驳回肌肉疾病药物申请 Capricor Therapeutics(CAPR.US)盘前暴跌智通财经APP获悉,由于美国监管机构驳回了公司一款致命性肌肉疾病治疗药物的申请,Capricor Therapeutics(CAPR.US)股价一度暴跌逾60%。这家总部位于圣地亚哥的生物科技公司一直在研发针对杜氏肌营养不良症相关心脏问题的细胞疗法。杜氏肌营养不良症是一种主要影响男孩的...

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˙▽˙ 海思科:获创新药HSK45030分散片IND申请《受理通知书》该分散片拟用于肌营养不良症,属于化学药品1类。临床前研究显示其能显著减少肌肉损伤,展现了优异抗肌萎缩疗效,有良好耐受性和较大安全窗,有望为患者提供新治疗选择。但创新药研发周期长、环节多、风险高,易受不确定性因素影响。

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Sarepta 公司将暂停基因疗法 Elevidys 在美国的发货在一名接受了另一种实验性疗法的肌肉萎缩症患者死亡后,该公司将暂停其Elevidys基因疗法在美国的所有发货。美国监管机构上周五要求Sarepta Therapeutics公司主动停止其基因疗法。但该公司最初拒绝了这一要求。Sarepta 公司在一份声明中说,所有用于治疗杜氏肌营养不良症的 E...